Me pehea te rangahau me te whakawhanaketanga mo nga raau mate pani
He aha te huaketo a te pani, a he aha te Ture Tiaki Tamariki Orphan? He aha te take o te rangahau me te whakawhanaketanga mo enei raau taero, a he aha nga raruraru?
He aha te Toro Taiora? - Tautuhinga
Ko te waipiro pani ko te rongoā (rongoa) e noho tonu ana i raro i te tipu i te kore o te kamupene kia kitea te pai o te tarukino. I te nuinga o nga wa ko te take kaore e pai ana te tarukino he iti noa iho nga tangata e hoko i te tarukino ka paahitia ki te rangahau me te whakawhanaketanga e hiahiatia ana hei hanga i te tarukino.
I nga korero poto, ko nga raau tae noa ki nga pani ko nga mea kaore e tipu ana nga kamupene ki te nui o te moni mai i a raatau, me te whakatikatika i a ratau mahi ki nga raau taero ka hua mai i te moni.
He aha etahi o nga Drugs he "Drugs Orphan"
Ko te rongoā (raau taero) me nga kamupene hangarau ko te rangahau tonu me te whakawhanake i nga rongoā hou hei maimoatanga i nga tikanga hauora, me nga raau taero hou e tae mai ana ki te maakete. Ko nga tangata e mate ana i nga mate ohorere ranei, i te taha o era atu, kaore e kite i te arotahi rangahau raau mo o ratou mate. Ko tenei no te mea he iti noa o ratou tau, a he mea iti ano hoki te maakete o te maimoatanga hou mo te maimoatanga i enei mate ohorere (e kiia nei ko "nga taero pani").
Ko te mate o te mate kaore e neke atu i te 200,000 nga tangata i te United States, iti iho i te 5 ki te 10,000 nga tangata i roto i te Rōpū Uropika. Ko nga pokapū ture a te Kawanatanga i roto i te United States me te Union Euroopu kua mahi i nga mahi hei whakaiti i tenei raruraru i roto i te whakawhanaketanga tarukino
Ko nga whaainga ki te whakanui ake i te whanaketanga o nga Tiaki Materopi
Ko te mohio ko nga raau taero mo nga raruraru kaore i whakawhanakehia i roto i te US, me nga kamupene waipiro ka tino raruraru i te whakawhanake i nga raau taero mo nga tikanga ohorere, i tukuna e te US Congress te Ture Tiaki Tamariki i te tau 1983.
Ko te tari US Office o te whanaketanga Hua Tauiwi
Ko te US Food and Drug Administration (FDA) te kawenga ki te whakarite i te haumaru me te whai hua o nga rongoä i runga i te maakete i te United States.
I whakapumautia e te FDA te Tari Whakamana Huapihi Tauiwi (OOPD) hei awhina i te whanaketanga o nga raau taero (me etahi atu hua hauora mo nga raruraru ohorere), tae atu ki te tuku tuku rangahau.
Ko nga waipiro pani, me era atu rongoa, ka kitea he pai me te whai hua i roto i nga rangahau me nga whakamatautau haumanu i mua i te whakamatau a te FDA ki a ratou mo te hokohoko.
Ko te Ture Whakamutunga Nga Taingata a te US 1983
Ko te Ture Whakamutunga Taiohi e tuku ana i nga mea whakatenatena ki te whakatipu i nga kamupene ki te whakawhanake i nga raau taero (me etahi atu hua hauora) mo nga maataiti iti o te hunga takitahi he raruraru kaore (i te US, 47% o nga raru ohorere e pa ana ki te iti iho i te 25,000 nga tangata). Ko enei whakauru ko:
- Nga whiwhinga taake a te Federal mo te rangahau (tae atu ki te 50 ōrau o ngā utu) hei whakawhanake i tētahi raau mate.
- Ko tetahi tau e 7-tau e tika ana mo te hokohoko tarukino mo te kamupene tuatahi kia whiwhi whakaaetanga hokohoko a FDA o tetahi raau taero. Ka pa ana tenei ki te whakamahi pai o te tarukino. Ko tetahi atu tono mo te whakamahinga rereke ka taea ano e te FDA te whakaaetia, a, kei te kamupene nga tikanga hokohoko motuhake mo te tarukino mo taua whakamahinga.
- Te whakakore i nga utu tono whakaaetanga tarukino me nga utu hua-tau a te FDA.
I mua i te whakawhitinga o te Ture Whakamutunga Uipiha, he iti noa nga raau tae noa ki te maimoatanga i nga mate o te mate.
Mai i te Ture, kua whakaaetia e te FDA mo te hokohoko i roto i te US, neke atu i te 200 raau mate
Te painga o te Ture Whakamutunga Taiohi i US Pharmaceuticals
Mai i te Ture Whakamutunga Tika Tangata i tae mai i te tau 1983, ko te kawenga mo te whanaketanga o te maha o nga raau taero. I te tau 2012 i neke atu i te 378 nga raau taero i whakaaetia i roto i tenei tukanga, me te piki tonu o te tau.
He tauira o te rongoā e wātea ana mo te Ture Tiaki Taiopi
I roto i nga raau taero kua whakaaetia, ko etahi e penei:
- Ko te hormonone Adrenocorticotropic (ACTH) mo te maimoatanga i nga mokopuna paku
- Tetrabenzine mo te maimoatanga i te pakaru e tupu ana i roto i nga tangata ki te mate a Huntington
- Te whakakapi whakakapi o te hauora mo te hunga e mate ana i te mate o te rokiroki, te mate a Pompe
Te Rangahau me te Whanaketanga Whenua Maori mo Nga Tamariki Ora
I rite ki te US Congress, kua mohio te kāwanatanga Pākehā (EU) te hiahia ki te whakapiki i te rangahau me te whanaketanga o te raau pani.
Komiti mo nga Hua Toa Panui
I whakatüria i te tau 1995, ko te Päkehä Whanaketanga Päkehä (EMEA) te kawenga mo te haumaru me te kaha o nga rongoä i runga i te maakete i roto i te EU. Kei te kohikohi i nga rauemi taiao o nga 25 Motu o te Motu o te EU. I te tau 2000, i whakaturia te Komiti mo nga Tohu Mate Toa (COMP) hei whakahaere i te whanaketanga o nga raau taero i roto i te EU.
Te Ture mo nga Hua Toa Panui
Ko te Ture mo nga Tohu Paau Panui, ka paahitia e te Kaunihera Pakeha, e whakarato ana i nga mea whakatenatena mo te whakawhanaketanga o nga raau taero (me etahi atu hua hauora mo nga mate pukupuku) i roto i te EU, tae atu ki:
- Whakakorea nga utu e pa ana ki te tukanga whakaaetanga hokohoko.
- He tau mo te 10-tau e tika ana mo te hokohoko tarukino mo te kamupene tuatahi kia whiwhi whakaaetanga hokohoko EMEA mo te tarukino. Ka pa ana tenei ki te whakamahi pai o te tarukino.
- Ko te whakamanatanga mo te hokohoko hapori - he waahanga whakawhitinga mo te whakaaetanga hokohoko e toro atu ana ki nga mema katoa o te EU.
- Ko te awhina tautoko, ko te tikanga o te tohutohu pütaiao ki nga kamupene tarukino e pä ana ki nga whakamatautau me nga whakamatautau haumanu e tika ana kia whakawhanakehia he tarukino.
Ko te Ture i runga i nga Tangata Tohu Panui kua whai hua ano te painga i roto i te EU ko te Ture Tiaki Tamariki i roto i te US, he nui te whakanui i te whanaketanga me te hokohoko o nga raau taero mo nga raruraru ohorere.
Raina Raro i runga i te Ture Tiaki Tamariki
I te wa e nui ana te tautohetohe i runga i te Ture Tiaki Tamariki, me te hiahia mo nga maimoatanga mo nga mate ohorere i tetahi taha o te paine, me nga patai mo te oranga i runga i tetahi atu. Mauruuru, enei mahi, i roto i te United States me Europe i te mōhiotanga mo te maha o nga mate e mate ana, a, ka honoa tahi, e kore e katoa he mea tino.
Kaupapa:
Herder, M. He aha te Tumuaki o te Ture Tiaki Tamariki Orphan? . Tuhinga o mua . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., me R. Griggs. Nga Huringa Whakaaroa o te Rawa Hua Rawa mo Nga Matea Neuroro Raiti. Tuhinga o mua . 2012. 72 (4): 481-490.
US Food and Drug Administration. Te Whakaritea i te Hua Ui: Huakano me nga Hua Tiiora. Whakahoutia i te 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm