Te Whakatairanga i Nga Maimoatanga Hou
I tenei wa, kaore he rongoa mo te cystic fibrosis (CF), engari kei te kaha nga kairangahau ki te rapu i tetahi. Kua tata atu nga tohungatanga i nga wa katoa i mua. I roto i nga tau kua pahure ake nei, he nui te rangahau kua arahina ki te whanaketanga o te maha o nga raau hou me nga maimoatanga kua tino pai ake te oranga o te ao me te kounga o te oranga. Ko enei katoa kua whakatuwhera i nga tatau ki nga rangahau hou e taea ai te whakaora.
Ko nga korero e whai ake nei ko etahi noa o nga rongoa e taea ana te ako.
Gene Therapy
I te tau 1989, i kitea te ira hei kawenga i te cystic fibrosis: te CFTR . He mea whakamiharo tenei whakaaturanga mo te hapori CF. He tokomaha i whakapono ko te kitenga ka arahina ki te rongoa i roto i te rongoā ira.
Engari, kaore i tae mai, engari kaore i te ngana. He maha nga rangahau kua mahia hei whakamatautau i te kino o te ira, engari kuaore i pai tetahi. Ko te raru nui rawa atu i te rongoā o te taiao i tenei waa kei te kimi i tetahi pou e taea ai te kawe i te ira whakatikatika ki nga ruma.
Kaore pea he tumanako mo te rongoā ira, ahakoa. I te marama o Höngongoi 2009, he tino pai nga hua o nga kairangahau i te Whare Wänanga o North Carolina i Chapel Hill i te whakamahi i te huaketo makariri noa hei vector hei whakawhiti i te ira i roto i nga tauira taiwhanga o te kiri. Kei te mahi te rōpū rangahau i tetahi huarahi ki te whakaheke i te huaketo makariri kia taea ai te whakamatautau i te maimoatanga ki nga tangata e whai ana ki te fibrosis cystic.
VX-770
Ko te VX-770 he tarukino e whakamatautauhia ana e Vertex Pharmaceuticals i roto i nga tangata whai i te fibrosis cystic e kotahi neke atu i te kotahi o te whakawhiti G551D. Ka taea pea e te tarukino te whakatutuki i te hapa i roto i te ira CFTR me te whakaora ano i tona kaha ki te whakatuwhera i nga waahana wairewa, me te tuku i te tote ki te rere i roto i waho o nga ruma.
Kaore i rite ki te rongoā ira, VX-770 e kore e whakakapi i te ira kino. Engari, ki te angitu, ka whakahoutia e te VX-770 te raru i roto i te ira.
VX-809
Ko te VX-809 tetahi atu tarukino e whakamatautauria ana e Vertex Pharmaceuticals i roto i nga tangata e rua nga kape o te whakarerekētanga ΔF508-CFTR. E rite ana ki te VX-770 kia taea ai te tiki te tote e rere tika ana i roto i nga ruma, engari he iti noa te mahi. Ki te mahi i te ara e tumanakohia ana e nga kairangahau mehemea, ka whakatuwheratia e te VX-809 nga awa taraiwa ma te neke i te punga o te CFTR ki tona wahi tika i te waahi o te rorohiko.
Miglustat
Ko te Miglustat he tarukino e hangaia ana e te Actelion Pharmaceuticals kua whakamahia inaianei ki te hamani i etahi atu tikanga, engari kei te akohia inaianei mo te whakamahi i te hunga whai hukaroki hiko e rua nga kape o te whakarerekētanga ΔF508-CFTR. He iti te ako (he tekau ma iwa nga kaiuru), engari he huaki te hua. Kua taea e Miglustat te whakakore i te whara CFTR me te whakaora ano i nga ngohe ki nga kamera.
Ataluren
Ko te Ataluren, i kiia ko PTC124, kei te akohia e te PTC Therapeutics hei rongoa mo nga tangata me te CF e whai hua rereke ana. I roto i nga rereke rereke, ka puta tetahi wae o te "pouaka" ki roto i te waehere noa i te ira CFTR.
Ko te waehere whanoke e mahi ana ano he tohu whakamutu, e kore e taea te tirotiro i nga waehere ka puta i muri mai. Ka taea e te Ataluren te whakatika i taua raruraru ma te awhina i nga kamera kia wareware i te tohu whakamutu ka pupuri tonu i te panui ka puta i muri mai, na te whakaora i nga mahi o nga waatea.
> Mahinga:
> C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. "Ko te Cell Epithelial Cell Respiratory Cell e tukuna ana e Miglustat i te Mahinga o te Non-CF hei Phenotype". American Journal of Cell Respiratory Cell me te Biology Molecular . Akuhata 2009.
> Kaupapa Fibrosis Cystic. Pipiri 2009. Pipiri Pipiri Whakawhanui. 24 Hōngongoi 2009.
> Zhang L, Patu B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y, et al. 2009 "Ko te CFTR Tukuna ki te 25% o nga Waiata Epithelial Mata He Whakaoho i nga Tau Maatau o te Tukua Te Whakawhiti ki te Epithelium Airway Fibrosis." PLoS Biol 7 (7): e1000155. doi: 10.1371 / journal.pbio.1000155. 24 Hōngongoi 2009.